Cellules souches utilisées pour améliorer la basse vision

« Les cellules souches embryonnaires transplantées dans les yeux des aveugles restaurent la vue », rapporte le Daily Telegraph, couvrant une étude où des cellules souches humaines ont été transplantées dans les yeux de personnes ayant une déficience visuelle levitra avis. Cela a conduit à une amélioration significative de leur vision.

Cette nouvelle étude a porté sur neuf femmes atteintes de dégénérescence maculaire liée à l’âge et neuf personnes atteintes d’une maladie rare appelée dystrophie maculaire de Stargardt, qui causent toutes deux des lésions progressives de la rétine. La dégénérescence maculaire est la principale cause de déficience visuelle au Royaume-Uni, et jusqu’à présent il n’y a pas eu de traitement.

Les participants avaient des cellules rétiniennes dérivées de cellules souches embryonnaires humaines transplantées dans l’espace derrière la rétine dans l’œil avec la pire vision. Avant la chirurgie, ils avaient une perte visuelle sévère. Après 12 mois, la vision de l’œil traité s’est considérablement améliorée.

Certains articles ont rapporté que certains participants pouvaient lire une montre ou utiliser un ordinateur après avoir reçu un traitement, bien que cela ne soit pas mentionné dans l’étude actuelle. Ce qui est décrit est une amélioration marquée dans les résultats des tests de Snellen, où vous lisez un tableau de lettres qui deviennent progressivement plus petites.

Contrairement aux manchettes, il y avait des effets secondaires, mais tous résolus. Et sur une moyenne de 22 mois de suivi, il n’y avait aucun signe de rejet de greffe ou de complications majeures.

De plus amples études seront sans doute en cours pour déterminer le dosage optimal et les conditions de réussite.

D’où vient l’histoire?

L’étude a été réalisée par des chercheurs de l’Université de Californie, Wills Eye Hospital et Thomas Jefferson University, l’Université de Miami, le Massachusetts Eye and Ear Infirmary et Harvard Medical School, Advanced Cell Technology, et l’Université médicale de Caroline du Sud.

Il a été financé par Advanced Cell Technology, une société de biotechnologie qui développe et commercialise des thérapies à base de cellules souches.

Les chercheurs de l’entreprise ont participé à la conception de l’étude, à la collecte de données, à l’analyse, à l’interprétation et à la rédaction du rapport.

Cela signifie qu’il existe un potentiel de biais dans les résultats. Cependant, les autres auteurs avaient un accès complet à toutes les données et la responsabilité de l’organisation de la publication.

L’étude a été publiée dans le journal médical à comité de lecture, The Lancet.

En général, les médias ont rapporté l’étude avec précision, et The Guardian a fourni des citations d’experts sur l’effet positif de l’amélioration de la vue sur certains des participants.

Contrairement au titre de The Independent, cependant, un certain nombre d’effets secondaires ont été vécus à la suite de la procédure chirurgicale et l’immunosuppression.

Les affirmations selon lesquelles les participants étaient aveugles ne sont pas tout à fait correctes techniquement, car ils avaient un certain degré de vision. La cécité – perte complète de la vision – est en fait rare. La plupart des personnes ayant une déficience visuelle ont un faible degré de vision basse.

De quel type de recherche s’aggissait-t-il?

Cette recherche a décrit deux essais de phase un / deux qui visaient à tester l’innocuité et l’efficacité à long terme de la transplantation de cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien dérivées de cellules souches embryonnaires humaines dans l’œil.

Les essais de phase un sont le premier type d’étude pour les nouveaux traitements effectués chez l’homme. Ils visent à tester la sécurité et la pertinence du traitement pour les humains.

Les essais de phase 2 examinent l’efficacité du traitement et aident à déterminer la dose optimale. Ils évaluent également les effets secondaires. Ces essais étaient une combinaison des deux.

Qu’est-ce que la recherche implique?

Neuf femmes souffrant de dégénérescence maculaire liée à l’âge (âge médian 77, extrêmes 70 à 88) et neuf personnes atteintes de dystrophie maculaire de Stargardt (âge médian 50, extrêmes 20 à 71) ont été recrutées dans quatre hôpitaux américains.

Les chercheurs ont pris des cellules souches embryonnaires humaines, qui sont capables de devenir n’importe quel type de tissu, et les ont développées en cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien. Ces cellules ont été injectées juste derrière la rétine de l’œil avec la pire vision.

Trois doses différentes ont été testées: 50 000 cellules, 100 000 cellules ou 150 000 cellules. Chaque dose a été administrée à trois personnes souffrant de dégénérescence maculaire liée à l’âge et à trois personnes souffrant de dystrophie maculaire de Stargardt.

Tous les participants ont reçu des médicaments pour supprimer leur système immunitaire (immunosuppresseurs) d’une semaine avant la greffe à 12 semaines après pour réduire le risque de rejet de greffe.

Les groupes ont été suivis de nombreux examens oculaires et physiques sur une période médiane de 22 mois (quatre personnes de moins de 12 mois, 12 personnes de 12 à 36 mois et deux personnes de plus de 36 mois).

Quels ont été les résultats de base?

Avant le traitement, la meilleure capacité visuelle allait de 20/200 (perte visuelle sévère) à la quasi-cécité. (Le score de 20/200 signifie qu’ils ne pouvaient lire que des mots à une distance de 20 mètres qu’une personne ayant une vision saine serait capable de lire à 200 mètres).

Dans le groupe de dégénérescence maculaire liée à l’âge, après six mois:

quatre personnes ont pu voir au moins 15 lettres de plus dans l’œil traité pendant le test de Snellen (ce qui équivaut à trois lignes sur la carte visuelle standard)

deux personnes pouvaient voir au moins 11 à 14 lettres de plus

trois personnes sont restées stables ou pouvaient voir jusqu’à 10 lettres de plus

Après 12 mois:

trois personnes pouvaient voir au moins 15 lettres de plus dans l’œil traité

une personne pourrait voir au moins 13 lettres de plus

trois personnes sont restées stables ou pouvaient voir jusqu’à 10 lettres de plus

deux personnes n’ont pas eu une évaluation de 12 mois

Dans le groupe dystrophie maculaire de Stargardt, après six mois:

trois personnes pouvaient voir au moins 15 lettres de plus dans l’œil traité

quatre personnes sont restées stables ou pouvaient voir jusqu’à 10 lettres de plus

une personne a eu une détérioration de 11 lettres

une personne n’a pas eu une évaluation de six mois

Après 12 mois:

trois personnes pouvaient voir au moins 15 lettres de plus dans l’œil traité

trois personnes sont restées stables ou pouvaient voir jusqu’à 10 lettres de plus

une personne a eu une détérioration de plus de 10 lettres

deux personnes n’ont pas eu une évaluation de 12 mois

La dose plus élevée de cellules – 150 000 – a donné de meilleurs résultats dans le groupe de dégénérescence maculaire liée à l’âge. Une dose plus faible de 50 000 donne les meilleurs résultats dans le groupe dystrophie maculaire de Stargardt.

Les participants avaient également, en moyenne, une meilleure qualité de vie, mesurée par un questionnaire.

Personne n’avait de rejet de greffe aigu, de croissance excessive anormale des cellules souches transplantées ou de formation de tumeurs. En outre, ils n’ont pas connu de décollement de la rétine ou de changements dans les vaisseaux sanguins de la rétine.

Cependant, il y avait quelques effets secondaires du traitement, y compris:

cellules rétiniennes ont augmenté devant la rétine chez trois personnes, mais n’a pas causé de problèmes

quatre yeux ont développé des cataractes, qui ont été traitées chirurgicalement – une avec dégénérescence maculaire liée à l’âge, et trois avec la dystrophie maculaire de Stargardt

une personne avait une inflammation sévère du compartiment liquidien à l’intérieur de l’œil après une intervention chirurgicale et une infection à Staphylococcus epidermidis – il a fallu deux mois pour la résoudre et la vue est revenue au niveau pré-opératoire après trois mois

une autre personne a également eu une inflammation du compartiment de liquide trois semaines après la greffe, qui s’est résolue lentement pendant six mois

plusieurs événements indésirables systémiques ont été signalés à la suite de l’immunosuppression

Comment les chercheurs ont-ils interprété les résultats?

Les chercheurs ont conclu qu’ils «ont démontré la sécurité à long terme et à long terme, la survie du greffon et l’activité biologique possible de la progéniture pluripotente des cellules souches chez les personnes atteintes de dégénérescence maculaire atrophique liée à l’âge et de dystrophie maculaire de Stargardt.

Ils ajoutent: «Nos résultats suggèrent que les cellules dérivées de CSEh [cellules souches embryonnaires humaines] pourraient fournir une nouvelle source potentiellement sûre de cellules pour le traitement de diverses conditions médicales non satisfaites causées par la perte ou le dysfonctionnement des tissus.

« L’objectif devrait être de traiter les patients au début de la maladie, ce qui pourrait augmenter la probabilité de photorécepteur et d’entretien visuel central ou de sauvetage dans les troubles de la rétine. »

Conclusion

Ces études de phase un / deux ont montré que les cellules souches embryonnaires humaines peuvent être transformées en cellules rétiniennes en laboratoire et transplantées avec succès dans l’œil, entraînant des améliorations visuelles cliniquement significatives.

La technique vient avec les complications chirurgicales potentielles habituelles, mais d’autres effets secondaires majeurs n’ont pas été trouvés.

Les limites de l’étude incluent la petite taille, mais c’est normal dans les premiers essais dont le but principal est de déterminer la sécurité.

De plus amples études seront nécessaires pour déterminer la dose optimale et les candidats les plus appropriés pour la technique, car elle était préjudiciable chez une personne et ne s’est pas améliorée – ou a donné une amélioration minime à – six autres personnes.

Il y aura également des considérations éthiques en cours pour la technique, qui utilise actuellement des cellules restantes de la fécondation in vitro (FIV).

Dans l’ensemble, ces études montrent un traitement prometteur pour deux des causes les plus fréquentes de déficience visuelle dans le monde développé, mais il faudra encore quelques années d’essais pour optimiser la technique.

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